Come le tecnologie dirompenti stanno cambiando un intero settore

Per le aziende e gli investitori, negli ultimi due anni il potenziale di innovazione del settore biotech è stato dominato dallo sviluppo di vaccini e terapie contro il covide-19. Questa importanza sta ora diminuendo sempre di più. Allo stesso tempo, i mercati finanziari si stanno concentrando maggiormente sulle malattie croniche e gravi che colpiscono una percentuale maggiore della popolazione. Importanti progressi tecnologici, che finora si sono concentrati sul trattamento di malattie rare, vengono ora testati più frequentemente in studi clinici per indicazioni con un elevato numero di pazienti. L'industria biotecnologica ne trarrà vantaggio perché è pioniera in un gran numero di nuovi approcci terapeutici. Molte aziende biotecnologiche hanno recentemente iniziato ad ampliare i propri progetti clinici, passando dalla precedente focalizzazione sulle malattie rare al trattamento di patologie con un numero maggiore di pazienti. Ciò comporta l'utilizzo di una nuova generazione di tecnologie che hanno un enorme potenziale dirompente. Un numero sempre maggiore di prodotti candidati non solo soddisfa l'esigenza medica in indicazioni che in precedenza erano difficili da trattare, ma promette anche una cura completa. Quest'anno diverse società del nostro portafoglio stanno presentando risultati di studi clinici rivoluzionari.

I prossimi vaccini di Moderna saranno presto pronti

Per Moderna, i risultati del vaccino booster specifico Omikron e del vaccino antinfluenzale mRNA-1010 sono probabilmente gli eventi più importanti per il 2022. Una nuova generazione di questi vaccini mRNA dovrebbe essere superiore ai vaccini antinfluenzali convenzionali in termini di profilo di efficacia e di efficienza, grazie all'inclusione di altri antigeni e ceppi virali oltre ai quattro selezionati dall'OMS. Se si riuscisse a immettere sul mercato un vaccino combinato contro l'influenza e i coronavirus, il mercato globale dei vaccini antinfluenzali, che attualmente conta circa 500 milioni di dosi all'anno, potrebbe espandersi in modo significativo, forse addirittura raddoppiando. I vaccini combinati piacciono anche alle persone scettiche nei confronti delle vaccinazioni singole. Grazie ai tempi di sviluppo rapidi e alla buona tollerabilità dei vaccini a base di mRNA, i loro protagonisti Moderna, Biontech e Pfizer sarebbero i grandi vincitori di una simile scoperta. Poiché gli esperti del settore stimano i prezzi di tali vaccini combinati fino a 60 dollari per dose, si apre un enorme potenziale di vendita. Nei piani a lungo termine di Moderna, l'efficacia della tecnologia mRNA nell'influenza è solo una tappa intermedia. Moderna ha attualmente in corso tre importanti studi di fase III. Oltre al vaccino antinfluenzale, si tratta di un vaccino contro l'RSV, una grave infezione respiratoria nei neonati e nei bambini piccoli, e di un vaccino contro il citomegalovirus (CMV). Attualmente non esistono opzioni terapeutiche contro questo virus erpetico, che può causare sordità e disturbi dello sviluppo nei neonati.

Editing del genoma: tecnologia per vendite miliardarie

L'editing del genoma, che mira a curare in modo permanente le malattie, è sull'orlo di un'importante svolta commerciale. Si tratta di tagliare frammenti di DNA umano che si ritiene siano fattori genetici scatenanti delle malattie e di ripararli con sostituzioni genetiche. Crispr Therapeutics, in collaborazione con Vertex Pharma, sta sviluppando terapie per la beta-talassemia e l'anemia falciforme. Attualmente non esistono opzioni terapeutiche adeguate per questi due disturbi genetici nella formazione delle cellule del sangue, che causano gravi forme di malattia. A causa di una specifica predisposizione genetica, la forma grave di anemia falciforme è dominante negli Stati Uniti con circa 50.000 pazienti. La beta-talassemia, detta anche anemia mediterranea, invece, è più comune nell'Europa meridionale, mentre la sua forma grave si manifesta in circa 1000 pazienti negli Stati Uniti. Questa terapia è una cura completa dopo una singola dose. L'approvazione sul mercato del primo farmaco basato sull'editing del genoma rivoluzionerebbe il trattamento di questa malattia. Di conseguenza, il potere di determinazione del prezzo di questo prodotto, che deve essere somministrato una sola volta, è notevole. Nella seconda metà del 2022, Crispr e Vertex Pharma saranno le prime aziende a presentare i dati normativi e una domanda di autorizzazione all'immissione in commercio. Se il prodotto arriverà sul mercato nel 2023, come previsto, potrà generare un picco di vendite annuali di miliardi. Come tecniche di ingegneria genetica per lo sviluppo di farmaci, negli ultimi anni i terapeutici a base di RNA, come siRNA e ASO (oligonucleotidi antisenso), hanno ricevuto l'approvazione del mercato in indicazioni di nicchia. L'azienda Alnylam è leader nei farmaci a base di siRNA e dovrebbe presentare i risultati clinici del suo prodotto già approvato Onpattro entro la metà dell'anno. In caso di successo, l'applicazione si estenderebbe dai 50 000 pazienti con amiloidosi e polineuropatia ATTR finora trattati ad altri 300 000 pazienti con cardiomiopatia ATTR. L'ATTR è una malattia rara in cui una certa proteina non viene scomposta nell'organismo e si deposita negli organi.

L'intelligenza artificiale crea nuove basi

La progettazione razionale dei farmaci è un approccio innovativo che utilizza l'intelligenza artificiale (AI) e l'apprendimento automatico per analizzare i movimenti molecolari delle molecole proteiche e il loro ruolo nello sviluppo di una malattia. Relay Therapeutics ha tre farmaci antitumorali in fase I di sperimentazione clinica che mirano a proteine che causano la malattia e che in precedenza non erano considerate bersagli accessibili per le terapie. Black Diamond Therapeutics utilizza tecniche di apprendimento automatico per terapie antitumorali che funzionano indipendentemente da specifici tipi di tumore. Grazie al suo ruolo pionieristico in numerose tecnologie dirompenti, il settore biotecnologico potrebbe presto attirare nuovamente l'interesse degli investitori. I numeri parlano da soli. Se all'inizio degli anni '90 negli Stati Uniti, il più grande mercato farmaceutico del mondo, venivano approvati in media 20 farmaci all'anno, questa cifra è salita a 58 nel 2021. Allo stesso tempo, in termini puramente quantitativi, il numero totale di studi clinici e di pazienti in essi trattati è significativamente più alto rispetto a prima dell'inizio della pandemia. L'importanza dei farmaci prodotti con le biotecnologie continuerà ad aumentare in futuro. Secondo le stime, entro il 2026 i prodotti biotecnologici rappresenteranno circa 40% delle vendite totali di farmaci da prescrizione e da banco. Autore: Daniel Koller è entrato in Bellevue Asset Management nel 2004 e dal 2010 è responsabile del team di gestione degli investimenti di Bellevue Asset Management. BB Biotech AG, una società di investimento con sede a Sciaffusa/Svizzera. Dal 2001 al 2004 Daniel Koller è stato gestore di investimenti presso equity4life Asset Management AG e dal 2000 al 2001 analista azionario presso UBS Warburg. Ha conseguito una laurea in biochimica presso il Politecnico federale di Zurigo (ETH) e un dottorato di ricerca in biotecnologie presso l'ETH e la Cytos Biotechnology AG di Zurigo. Nota dell'editore: BB Biotech AG detiene azioni di alcune delle società citate nel testo o le ha in portafoglio.

Questo articolo è apparso originariamente su m-q.ch - https://www.m-q.ch/de/wie-disruptive-technologien-einen-ganzen-sektor-veraendern/