Comment les technologies de rupture transforment un secteur entier

Pour les entreprises comme pour les investisseurs, le potentiel d'innovation du secteur de la biotechnologie s'est concentré ces deux dernières années sur le développement de vaccins et de thérapies contre le Covid-19. Cette importance diminue aujourd'hui de plus en plus. Parallèlement, les marchés financiers s'intéressent de plus en plus aux maladies chroniques et graves qui touchent une plus grande partie de la population. D'importantes avancées technologiques, qui se concentraient jusqu'à présent sur le traitement de maladies rares, sont désormais plus souvent testées dans le cadre d'essais cliniques pour des indications impliquant un grand nombre de patients. L'industrie biotechnologique en profitera, car elle est à l'avant-garde d'un grand nombre de nouvelles approches thérapeutiques. De très nombreuses entreprises de biotechnologie ont récemment commencé à élargir leur focalisation sur les maladies rares au traitement de maladies touchant un nombre plus élevé de patients dans le cadre de leurs projets cliniques. Une nouvelle génération de technologies est ainsi mise en œuvre, avec un énorme potentiel de perturbation. De plus en plus de produits candidats ne répondent pas seulement aux besoins médicaux dans des indications jusqu'ici difficiles à traiter, mais promettent une guérison complète. Plusieurs sociétés de notre portefeuille présenteront cette année des résultats d'études cliniques qui feront date.

Les prochains vaccins de Moderna bientôt prêts

Chez Moderna, les résultats du vaccin de rappel spécifique Omikron et du vaccin antigrippal ARNm-1010 sont probablement les événements les plus importants pour 2022. Une nouvelle génération de ce vaccin ARNm devrait être supérieure aux vaccins antigrippaux traditionnels en termes de profil d'efficacité et d'efficience, en intégrant d'autres antigènes et souches virales en plus des quatre sélectionnés par l'OMS. Si l'on parvient à commercialiser un vaccin combiné contre les virus de la grippe et de la coronavirus, le marché mondial des vaccins antigrippaux, qui représente actuellement quelque 500 millions de doses par an, pourrait s'élargir considérablement, voire doubler. Les vaccins combinés s'adressent également aux personnes qui sont sceptiques vis-à-vis des vaccinations individuelles régulières. En raison de la rapidité de développement et de la bonne tolérance des vaccins à ARNm, leurs protagonistes Moderna, Biontech et Pfizer seraient les grands gagnants d'une telle percée. Les experts du secteur estiment que le prix de ces vaccins combinés peut atteindre 60 dollars par dose, ce qui ouvre un énorme potentiel de chiffre d'affaires. Dans les plans à long terme de Moderna, l'efficacité de la technologie ARNm contre la grippe n'est qu'une étape intermédiaire. Actuellement, Moderna a trois études importantes de phase III en cours. Outre le vaccin contre la grippe, il s'agit d'un vaccin contre le VRS, une infection grave des voies respiratoires chez les nourrissons et les jeunes enfants, et d'un vaccin contre le cytomégalovirus (CMV). Actuellement, il n'existe pas encore d'options de traitement contre ce virus de l'herpès, qui peut provoquer une surdité et des troubles du développement chez les nouveau-nés.

L'édition du génome - une technologie qui rapporte des milliards

L'édition du génome, qui vise à guérir durablement les maladies, est sur le point de connaître une grande percée commerciale. Il s'agit de découper des fragments d'ADN humain, considérés comme des déclencheurs de maladies d'origine génétique, et de les réparer à l'aide de pièces génétiques de remplacement. En coopération avec Vertex Pharma, Crispr Therapeutics développe des thérapies contre la bêta-thalassémie et l'anémie à hématies falciformes. Il n'existe à ce jour aucune option de traitement adéquate pour ces deux troubles génétiques de la formation des cellules sanguines, qui provoquent des évolutions graves de la maladie. En raison d'une prédisposition génétique spécifique, la forme grave de la drépanocytose est dominante aux États-Unis, avec environ 50 000 patients. En revanche, la bêta-thalassémie, également appelée anémie méditerranéenne, apparaît plutôt dans le sud de l'Europe, tandis qu'aux États-Unis, sa forme sévère touche environ 1000 patients. Ce traitement consiste en une guérison complète après une seule administration. L'autorisation de mise sur le marché du premier médicament basé sur l'édition du génome révolutionnerait le traitement de cette maladie. En conséquence, le pouvoir de fixation des prix de ce produit, qui ne doit être administré qu'une seule fois, est important. Au cours du second semestre 2022, Crispr et Vertex Pharma seront les premières entreprises à soumettre des données d'autorisation et une demande d'autorisation. Si, comme prévu, le produit parvient à être commercialisé en 2023, il pourra réaliser des ventes annuelles maximales de plusieurs milliards de dollars. En tant que méthodes de génie génétique pour le développement de médicaments, les produits thérapeutiques à base d'ARN tels que les siRNA et les ASO (oligonucléotides antisens) ont obtenu ces dernières années l'autorisation de mise sur le marché dans des indications de niche. La société Alnylam est leader dans le domaine des médicaments à base de siRNA et devrait présenter en milieu d'année des résultats cliniques pour son produit Onpattro déjà autorisé. En cas de succès, l'application s'étendrait de 50 000 patients atteints d'amylose ATTR et de polyneuropathie à ce jour à jusqu'à 300 000 patients supplémentaires atteints de cardiomyopathie ATTR. L'ATTR est une maladie rare dans laquelle une certaine protéine n'est pas dégradée dans l'organisme et se dépose dans les organes.

L'intelligence artificielle crée de nouvelles bases

Le Rational Drug Design est une nouvelle approche qui utilise l'intelligence artificielle (IA) et l'apprentissage automatique pour analyser les mouvements moléculaires des molécules de protéines en fonction de leur rôle dans l'apparition d'une maladie. L'entreprise Relay Therapeutics a trois médicaments anticancéreux en phase clinique I qui s'attaquent aux protéines à l'origine de la maladie, considérées jusqu'à présent comme inaccessibles en tant que cibles pour les thérapies. Black Diamond Therapeutics utilise des techniques d'apprentissage automatique pour des thérapies anticancéreuses qui agissent indépendamment de types de tumeurs spécifiques. Grâce à son rôle de pionnier dans de nombreuses technologies de rupture, l'industrie biotechnologique pourrait bientôt attirer à nouveau l'attention des investisseurs. Les chiffres parlent d'eux-mêmes. Alors qu'au début des années zéro, 20 médicaments étaient autorisés en moyenne chaque année aux États-Unis, le plus grand marché pharmaceutique du monde, ce chiffre est passé à 58 en 2021. Parallèlement, d'un point de vue purement quantitatif, le nombre total d'études cliniques et de patients traités dans ce cadre est nettement plus élevé qu'avant le début de la pandémie. L'importance des médicaments issus de la biotechnologie continuera de croître à l'avenir. On estime que d'ici 2026, les produits biotechnologiques représenteront environ 40% du chiffre d'affaires total des médicaments délivrés sur ordonnance et sans ordonnance. Auteur : Daniel Koller a rejoint Bellevue Asset Management en 2004 et est depuis 2010 responsable de l'équipe de gestion des investissements de la société. BB Biotech AGune société d'investissement basée à Schaffhouse/Suisse. De 2001 à 2004, Daniel Koller a travaillé comme gestionnaire d'investissement chez equity4life Asset Management AG et de 2000 à 2001 comme analyste actions chez UBS Warburg. Il a fait des études de biochimie à l'École polytechnique fédérale (EPF) de Zurich et a obtenu un doctorat en biotechnologie à l'EPF et chez Cytos Biotechnology AG, Zurich. Note de la rédaction : BB Biotech AG détient des participations dans certaines des entreprises mentionnées dans le texte ou les a dans son portefeuille.

Cet article est paru initialement sur m-q.ch - https://www.m-q.ch/de/wie-disruptive-technologien-einen-ganzen-sektor-veraendern/